ciencia
Avances para combatir el síndrome urémico hemolítico
El síndrome urémico hemolítico es una enfermedad grave y poco frecuente para la que aún no existe un tratamiento específico aprobado en el mundo.
Un trabajo liderado por el investigador del Conicet, Lisandro Otero, con Alejandro Cristófalo como primer autor, que fue tapa de la revista científica Protein Science, logró validar a nivel atómico, mediante la técnica de microscopía de resolución atómica crio-EM, el fármaco INM004 contra el síndrome urémico hemolítico desarrollado por la empresa argentina Inmunova. Este producto ha superado con éxito las fases 1 y 2 de los ensayos clínicos, ha comenzado la fase 3 en el país y está próxima a iniciarse en ocho países europeos. El síndrome urémico hemolítico es una enfermedad grave y poco frecuente para la que aún no existe un tratamiento específico aprobado en el mundo. Se contrae al consumir alimentos o agua contaminados con la bacteria Escherichia coli, productora de la toxina Shiga, y afecta principalmente a niños menores de seis años. Deja secuelas de por vida en el 50% de los afectados, como insuficiencia renal crónica, hipertensión, alteraciones neurológicas, e incluso puede causar la muerte.
“Mediante la técnica de crio-EM, cuyo desarrollo fue posible gracias a Dubochet, Frank y Henderson quienes recibieron el Nobel de Química en 2017, logramos caracterizar a nivel atómico la estructura del inmunógeno diseñado por Inmunova, así como también el modo en que los anticuerpos neutralizantes del fármaco INM004 reconocen la región de la toxina Shiga relacionada con el sitio de unión a su receptor”, destacó Otero.