Nuevo tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal

La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad neurodegenerativa poco frecuente que afecta a las neuronas motoras, pero ahora un equipo de científicos argentinos logró avanzar en las pruebas para un posible tratamiento.

Desde el Conicet probaron con éxito un nuevo tratamiento en ratones. Este estudio optimiza uno de los fármacos más utilizados a partir de la combinación con otro medicamento también existente. “Nosotros trabajamos en un fenómeno que se llama splicing alternativo que hace que cada gen pueda codificar más de una proteína, y la AME es una enfermedad hereditaria que altera este mecanismo”, produciendo insuficientes cantidades de la proteína SMN, dijo a Télam el biólogo molecular y director del proyecto de investigación, Alberto Kornblihtt.

Así, aclaró que el uruguayo Adrián Krainer “ya diseñó una terapia que permite corregir ese defecto y mejorar muchísimo la condición de los pacientes. Nosotros investigamos el mecanismo en profundidad y descubrimos que se puede agregar otro medicamento, llamado ácido valproico, que permite que el fármaco sea más eficiente”.